儿童白血病是造血干细胞恶性增殖导致的血液系统恶性肿瘤，俗称“血癌”。作为儿童最常见的恶性肿瘤，约占所有儿童癌症的35%，其中90%以上为急性白血病（慢性仅占3%-5%）。我国每年新增约1.5万病例，发病高峰集中在2-5岁，男孩发病率略高于女孩。
一、主要类型
- 急性淋巴细胞白血病（ALL）
- 占比75%-80%，是儿童白血病的主要类型。
- 起源于淋巴系祖细胞，分为B细胞型和T细胞型。
- 急性髓系白血病（AML）
- 占比20%-30%，治疗难度高于ALL。
- 起源于粒细胞、单核细胞等髓系细胞。
- 慢性粒细胞白血病（CML）
- 儿童罕见，近年因靶向药物（如伊马替尼）应用预后显著改善。
二、病因
儿童白血病的确切病因尚未完全明确，但普遍认为与多种因素有关，主要包括：
- 遗传因素：家族遗传史可增加患病风险。有研究显示，若父母患有白血病，其子女患白血病的概率要比正常人高。此外，一些特定的基因突变也与儿童白血病的发生密切相关。
- 环境因素：包括电离辐射、化学物质暴露等。长期接触射线、苯、甲醛等有害环境，可能导致染色体异常，从而诱发白血病。儿童在成长发育过程中，如果长时间接触放射线或电离辐射，也可能增加患病风险。
- 免疫功能异常：免疫功能异常也可能促使白血病的发生。儿童免疫功能较差时，更容易受到病毒等病原体的感染，从而诱发白血病。
- 血液系统疾病：若患有淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病，在没有经过积极有效治疗的情况下，有可能诱发白血病。
- 病毒感染：如人类T淋巴细胞病毒、EB病毒等感染，可能导致骨髓抑制，从而诱发白血病。
三、典型症状
1. 三大核心表现
- 贫血：面色苍白、乏力、活动后气促（因红细胞生成受抑制）。
- 出血：鼻衄、牙龈出血、皮肤瘀斑（血小板减少所致）。
- 反复感染：高热不退、口腔溃疡、肺炎（正常白细胞减少）。
2. 其他警示信号
- 骨关节疼痛（尤其下肢），夜间加重。
- 肝脾肿大、淋巴结肿大（颈部、腋下、腹股沟）。
- 食欲减退、体重骤降、盗汗。
- 中枢神经系统受累时出现头痛、呕吐、抽搐。
四、致病因素
1. 遗传易感性
- 唐氏综合征、范可尼贫血等遗传病患儿风险增高。
- 家族中有白血病病史者患病率上升。
2. 环境暴露
- 化学物质：苯（油漆、胶水）、甲醛（新装修房屋）、农药等。
- 电离辐射：孕期X光照射、核辐射暴露。
- 某些药物：烷化剂（如环磷酰胺）、氯霉素等。
3. 病毒感染
- EB病毒、HTLV-1病毒可能诱发基因突变。
- 免疫功能异常患儿更易受病毒侵袭。
五、诊断
儿童白血病的诊断依赖于综合的医学检查，包括：
- 临床表现：医生会询问儿童是否出现白血病的相关症状，比如面色苍白、活动后呼吸急促、疲乏、低热、皮肤瘀斑等。
- 血常规：医生会抽取静脉血来进行检测，查看白细胞、血小板等的数量，来进行辅助诊断。
- 骨髓细胞学检查：抽取骨髓来进行检查，属于诊断的主要方法。可以帮助明确原始细胞、幼稚细胞等的数量。
- 血液生化检查：查看血清维生素B12的数值、中性粒细胞碱性磷酸酶等，帮助医生进行诊断。
- 免疫学检查：检测抗原，帮助进行免疫表型分析，从而明确白血病的分型，使得医生可以更好地制定治疗计划。
六、治疗方案
1. 化疗（核心手段）
- 急性淋巴细胞自血病(ALL)：低剂量长期化疗（2-3年），常用VP方案（长春新碱+泼尼松）。
- 急性髓系白血病(AML)：高剂量短期化疗，常用阿糖胞苷+柔红霉素组合。
2. 靶向治疗
- 酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）用于Ph+ ALL或CML。
- CD19 CAR-T细胞疗法针对复发/难治性B-ALL。
3. 造血干细胞移植
- 适用于高危型、化疗无效或复发病例，5年生存率约50%-60%。
4. 支持治疗
- 成分输血纠正贫血、血小板减少。
- 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）提升抗感染能力。
- 鞘内注射预防中枢神经系统白血病。
七、预后与生存率
- 急性淋巴细胞自血病(ALL)：5年无事件生存率达85%-90%，规范治疗可临床治愈。
- 急性髓系白血病(AML)：5年生存率约60%-70%，M3型（早幼粒细胞白血病）治愈率超90%。
- 停药后2年无复发视为治愈，远期关注化疗相关心脏毒性、继发肿瘤风险。
